“寶貝，媽媽給了你第一次生命，今天，國家給了你第二次生命！”近日，在福建醫科大學附屬協和醫院病房前，得知兒子順利地注射了諾西那生鈉注射液時，市民劉女士喜極而泣。

從2022年1月1日起，省醫保局全面執行2021年國家醫保藥品目錄，使得被喻為“天價藥”、每支費用近70萬元的諾西那生鈉注射液降至3萬余元。

“天價藥”讓患者望而卻步

諾西那生鈉注射液針對的適應癥是脊髓性肌萎縮癥，簡稱SMA。SMA是一種遺傳性神經疾病，會造成運動神經元退化、肌肉萎縮?；颊咄憩F為肌張力低下，進行性、對稱性的近端肌肉無力，下肢重于上肢，患者往往并發脊柱側彎，并發心臟、骨骼肌、生殖等多種問題，患病的機率約為萬分之一。        

SMA分為I型、II型、III型、IIII型等，其中I型是最為嚴重的，如果不能得到及時治療，最終會喪失行走能力，出現呼吸肌無力，甚至導致呼吸衰竭而死亡。

2020年3月，產自美國的諾西那生鈉注射液正式進入我省。

胡君醫生正為患者配制利司撲蘭口服溶液

福建醫科大學附屬協和醫院兒科副主任胡君介紹，患有SMA的患者需終身用藥，年齡越小用藥效果越好。第一年需注射6針諾西那生鈉注射液，此后每年要打三針。2020年的時候，該藥的銷售價格為69.7萬元，買一贈二，這意味著患者第一年需支付近140萬元，絕大多數患者家庭都無法承擔如此高昂的費用。

“靈魂砍價”帶來希望曙光

希望的曙光很快來臨，2021年12月3日，國家醫保談判代表與藥企代表“靈魂砍價”的新聞和視頻走紅網絡，隨后公布的國家醫保藥品目錄中，諾西那生鈉注射液正在其中，感受患者及其家屬的不易，省醫保局迅速推動國家談判藥品落地，每支近70萬元的諾西那生鈉注射液2022年1月1日起降低至每支3萬余元，并納入醫保統籌基金支付范圍。

“兒子2歲多了，在他9個月的時候確診SMAII型，我心都碎了，看到他連翻身都需要人幫助，真的很想給他用上特效藥，但一年100多萬元，根本無法承受。”來自廈門的吳女士介紹，今年2月23日，兒子終于在福建醫科大學附屬協和醫院打了諾西那生鈉注射液，企盼他能越來越好，能和正常的孩子一樣上學、玩耍。    

罕見病藥品納入“雙通道”

“為更好滿足廣大參?；颊吆侠淼挠盟幮枨螅_保參?；颊吣芗皶r合理使用新增進入目錄的國家談判藥品，我們去年12月底聯合省衛健委下發了《關于加快2021年國家談判藥品落地的通知》，將罕見病藥品都納入我省‘雙通道’管理藥品范圍?！笔♂t保局相關負責人介紹。

“雙通道”管理是指通過定點醫療機構和定點零售藥店兩個渠道滿足國談藥品供應保障、臨床使用等方面的合理需求并同步納入醫保報銷的機制，而原先的“單通道”只能將在定點醫療機構發生的購藥費用納入醫保統籌基金報銷。

與此同時，省醫保局還助力罕見病患者在參保地就地就近治療用藥，避免異地就醫增加個人負擔。比如，2021年底SMA患者在全省只有福州廈門2個統籌區3所醫院能夠開展鞘內注射治療，現在基本上患者直接在參保地都可用藥。截至2022年2月底，全省120名SMA患者中有78人獲得治療。

記者還了解到，為方便患者看病就醫，省醫保局還將罕見病藥品都納入了我省單列門診統籌支付藥品范圍，不需住院的患者，在門診就醫購買罕見病藥品的費用也可以納入醫保統籌基金支付。

此外，省醫保局在“閩政通APP”和省醫保局官微小程序公開公布藥品的配備情況供廣大參保人員查詢。

（記者 李暉）