2022年1月1日7時(shí)，山東棗莊男孩李佳樹(shù)在棗莊市婦幼保健院接受SMA靶向藥注射。這一天是SMA靶向治療藥物正式執(zhí)行醫(yī)保藥品目錄的首日，小佳樹(shù)也成為SMA靶向藥納入醫(yī)保后全國(guó)首例注射者。

2019年，全球首個(gè)SMA(脊髓性肌萎縮癥)治療藥物、渤健公司的諾西那生鈉注射液獲批在中國(guó)上市，也成為了國(guó)內(nèi)第一個(gè)治療SMA的藥物。從一針價(jià)格70萬(wàn)元到后來(lái)降至55萬(wàn)元，這一藥物何時(shí)納入醫(yī)保成為備受關(guān)注的話(huà)題。

2021年12月3日，根據(jù)最新公布的2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，共計(jì)74種藥品新增進(jìn)入目錄。其中，新增罕見(jiàn)病用藥7種。至此，最新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)藥品總數(shù)為2860種，于2022年1月1日?qǐng)?zhí)行。

值得注意的是，用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的高價(jià)藥諾西那生鈉注射液，終于成功進(jìn)入醫(yī)保。這標(biāo)志著，天價(jià)罕見(jiàn)病藥納入醫(yī)保實(shí)現(xiàn)了零的突破。

這給相關(guān)病患及其家庭帶來(lái)了福音。他們能享受藥品價(jià)格降到33000元左右的福利，還可以享受到醫(yī)保的報(bào)銷(xiāo)分擔(dān)。

2017年12月3日，佳樹(shù)出生。佳樹(shù)8個(gè)月的時(shí)候會(huì)爬，9個(gè)月的時(shí)候能走幾步路，11個(gè)月的時(shí)候總想蹲下，“凍住一般”。母親李秀花便帶著孩子到濟(jì)南、北京求醫(yī)，經(jīng)過(guò)診斷，佳樹(shù)被確診為“脊髓性肌萎縮癥”(SMA)。

2022年1月1日，隨著小佳樹(shù)接受SMA靶向藥注射，也讓更多人看到了希望。