1月5日，一度延期的2022年國家醫保藥品目錄現場談判正式啟動。醫保部門與醫藥企業就藥品支付標準進行磋商，決定相關藥品是否被納入，及以什么價格納入國家醫保藥品目錄。根據國家醫保局公布的名單，共有343個品種的藥品在此前通過初步形式審查，包含被稱為“天價抗癌藥”的CAR-T瑞基奧侖賽注射液在內的多個價格高昂的罕見病、癌癥等藥品。
(相關資料圖)
國家醫?，F場談判桌上的“靈魂砍價”曾被公眾所熟知。2021年，國家醫保局談判代表的發言引發網友共情，其中，通過多輪談判將治療罕見病脊髓性肌萎縮癥（下稱SMA）的藥品從每針近70萬元砍至3萬余元，最終使得該藥品納入醫保目錄。據國家醫保局披露的信息，2018年以來，該局連續4次開展醫保藥品目錄準入談判，累計將250種藥品通過談判新增進入目錄，價格平均降幅超過50%。2021年，協議期內221種談判藥報銷1.4億人次。
本次談判，同樣承載著眾多患者家庭的期許。南都、N視頻記者曾記錄廣州SMA患兒潘曉誼從面對病癥“無能為力”，到以較低的價格即可用上曾經的“天價藥”的治療過程；也曾起底有機構推出與“天價抗癌藥”CAR-T瑞基奧侖賽注射液十分相似的“山寨抗癌針”的亂象，相關機構經報道后被監管部門查處。1月4日，曉誼的父親告訴南都記者，女兒的手臂力量改善，精神狀態也明顯好轉，身邊許多SMA病友也用上了曾經的“天價藥”。也有業內人士向南都記者分析，CAR-T“成本不好降低下來”，最終能否進入醫保名單還有待觀察。
2021年12月3日，國家醫保局公布74種新藥進醫保，廣受關注的“天價救命藥”諾西那生鈉注射液位列其中。新華社發
談判延期后啟動，能否再現“靈魂砍價”？
此前延期的2022年國家醫保藥品目錄現場談判有新進展。據央視新聞報道，1月5日，國家醫保藥品目錄調整的現場談判正式開始。
2022年9月，國家醫保局發布《關于公示2022年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整通過初步形式審查的藥品及相關信息的公告》，公示了通過初步形式審查的藥品及相關信息。根據通過審查的藥品名單，涉及343個品種，目錄內原有品種145個，目錄外新進品種198個。
南都記者注意到，此次初步形式審查的藥品名單共有19個罕見病藥品，病種覆蓋范圍進一步擴大，其中還包括用于治療2月齡及以上患者SMA的利司撲蘭口服溶液用散。此外，被稱為“天價抗癌藥”的CAR-T瑞基奧侖賽注射液首次出現在初審名單中。
公開資料顯示，醫保藥品目錄調整分為企業申報、形式審查、專家評審、談判競價等環節。換言之，藥品只有順利通過目錄調整的所有環節，才能最終被納入國家醫保藥品目錄。
如今，2022年的醫保藥品目錄調整進入談判競價環節。醫保部門與醫藥企業就藥品支付標準進行磋商，磋商結果直接決定該藥品是否被納入及以什么價格納入國家醫保藥品目錄。
部分昂貴的罕見病及抗癌藥物能否再現2021年醫?，F場談判桌上的“靈魂砍價”，進而通過醫保惠及廣大患者成為社會關注的焦點。
2021年底，一段醫保方與企業方就罕見病藥品進國家醫保目錄展開價格談判的視頻引起過公眾廣泛熱議，也使得如SMA等罕見病走入公眾的視野。
“你們要做更大的努力”“每一個小群體都不該被放棄”“我這邊調整空間是零”“真的很艱難，我覺得我眼淚都快掉下來了”……當時，國家醫保局的談判代表張勁妮通過八輪談判，將治療SMA市場價每針近70萬元的諾西那生鈉，一路“殺”到3.3萬元，此次談判被網友稱為“靈魂砍價”。
2022年1月1日，新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》正式落地實施，74種新藥納入新版目錄，其中就包括在上述談判中被張勁妮不斷“砍價”的諾西那生鈉注射液等7種罕見病用藥。
此后，全國多地的SMA患者相繼接受被納入醫保的諾西那生鈉注射液治療。其中，廣東“入保第一針”由中山大學附屬第一醫院打出。
廣州罕見病患兒用上曾經的“天價藥”
“身體沒有再退化，孩子的生存質量也提高了?！苯衲?1歲的廣州女孩潘曉誼是一名SMA患兒。1月4日，她的父親潘慶雄告訴南都記者，諾西那生鈉進國家醫保目錄后，截至目前女兒已經鞘內注射了6針，身邊許多SMA病友也用上了曾經的“天價藥”。令家人欣喜的是，現在曉誼的手臂力量改善，精神狀態也明顯好轉。
南都此前報道，2012年10月，曉誼在廣州市婦女兒童醫療中心被確診為SMA。這是一種因運動神經元存活基因1突變所導致的常染色體隱性遺傳病，在新生兒中的發病率約為1/10000。按照嚴重程度，分為Ⅰ型、II型和Ⅲ型等，最嚴重的Ⅰ型患兒，常因呼吸衰竭，活不過兩歲。2018年，SMA被納入國家衛生健康委員會等五部門聯合發布的《第一批罕見病目錄》。
隨著病程發展，先是不能站立行走，然后吞咽變得困難，呼吸功能不全，飽受肺炎等疾病困擾，直至生命消逝。曉誼是II型SMA患兒，潘慶雄向南都記者回憶，在醫學詞典上看到這些，“眼淚在流，手都是抖的?！睍哉x的身體一天天衰弱，被困守在一張輪椅中，各類并發癥不時襲來，多次因肺部感染等被送入ICU搶救。從背面看，她的身體呈“C”字型，脊柱已嚴重側彎扭曲。
2016年圣誕節前夕，“諾西那生鈉注射液”在美國獲批上市，是全球首個治療SMA的藥物。這是獻給人類的禮物，卻也是昂貴的禮物。一針12.5萬美元，前兩個月注射4針，此后每四個月1針，年年如此，終身用藥。2019年2月，渤健公司研發的“諾西那生鈉注射液”經過優先審評審批，在我國成功上市，定價近70萬元一針。
“無能為力?！眱r格出來后，潘慶雄不敢再想，絕大多數家庭都望塵莫及。每長大一天，曉誼就更衰弱一點，爭取活著的時間，等待降價、新藥出現，成為父女倆最大的動力。
用上“靈魂砍價”后降價的諾西那生鈉注射液的廣州罕見病患兒曉誼。受訪者供圖
廣州市婦女兒童醫療中心遺傳內分泌科主任劉麗從醫30多年了，擔任國家衛健委罕見病診療與保障專家組成員、廣東省醫學會罕見病學分會主任委員。2019年，她所在的廣州婦女兒童醫療中心被遴選為廣東省罕見病診療協作網省級牽頭醫院，是當地診斷罕見病最多的醫院之一。
她見過許多SMA患兒，“這種孩子很可愛，求生欲望很強，會積極配合治療，很聽話，因為他們想活下去?！眲Ⅺ愑浀?，諾西那生鈉在國內剛上市的前兩年，她所在的醫院“只有四五個人打針”。聽到有藥可治，大家都高興，但知道藥價后，又退卻了，“父母不忍心放棄治療，他們是很自責的。”
“打得起針的患者多了”
“70萬一針天價藥”“眾籌打針”，這樣的字眼越來越多地出現在公眾視野中。“沒有藥沒辦法，現在有藥了，我們就得想辦法。”劉麗說。如何讓諾西那生鈉抵達患者，在不同場合，被反復探討，“最后一公里”是一步步推進的。
全國多個省市，開始探索商業補充醫療保險。2020年前后，佛山、廣州先后推出“平安佛”、“穗歲康”，諾西那生鈉等罕見病高值藥物，被納入保障范圍。后者賠付比例為70%，也就是說，原來第一年自費的140萬，可以報銷96萬。劉麗欣慰地看到，這一年后，打針的人“又多了十來個”。
國家醫保談判被寄予最大厚望。2021年12月3日上午，SMA病友群里突然消息刷屏——“諾西那生鈉被納入國家醫保目錄，3.3萬元一針！”潘慶雄和女兒正在學校上課，“一邊看一邊流眼淚，就是情不自禁，這個價錢想都沒想過。”
國內首家專注SMA領域的公益組織——美兒SMA關愛中心向南都記者表示，聽到“每一個小群體都不應該被放棄”，“很多家長都瞬間淚奔，從心底里感謝國家?！?/p>
2022年2月9日，曉誼在廣州市婦女兒童醫療中心成功注射諾西那生鈉。潘慶雄打開那張醫院清單看到，僅在醫保報銷后，一針就降到了1.1萬元?！艾F在大家都輕松了，沒有人再談錢?！?/p>
劉麗告訴南都記者，當年春節前后她所在的醫院，“將近40多個SMA新患兒準備打第一針”。她和同事籌備了工作組和治療場所，接受患者預約、評估，并安排打針時間。
曉誼近照。受訪者供圖
近一年來，曉誼堅持往返醫院打針、康復訓練。2022年3月，她進行了胃造瘺手術，身體攝取營養能力提高，從打針前的15公斤，如今長到了29.5公斤。潘慶雄還計劃，今年讓女兒在廣州接受脊柱融合手術，改善脊柱側彎扭曲后，她也許能獨立坐起來。
宣布諾西那生鈉進醫保消息后的第三天，曉誼度過了10歲生日，爸爸說，這是她最好的“生日禮物”。那天她許下心愿，未來，還能站起來。
曾有機構推出“山寨抗癌針”被查
在本次醫保談判中，120萬元一針的“天價抗癌藥”CAR-T瑞基奧侖賽注射液首次出現在通過初步形式審查藥品的名單中，同樣引起癌癥患者的關注。
作為腫瘤治療的“明星療法”，CAR-T療法是指提取人體T細胞，嵌上相應的抗體后得到CAR-T細胞，擴增后再回輸人體內，幫助更好地識別相應的抗原，使T細胞識別并攻擊自身的腫瘤細胞，達到治療腫瘤的目的。
CAR-T藥品瑞基奧侖賽注射液在2021年9月獲批上市，用于治療復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血細胞淋巴瘤。同期，上海一名女患者注射后體內癌細胞影像“清零”新聞傳出，幾大消息疊加，CAR-T療法進入熱搜話題，但天價藥物費用，也讓普通患者感到壓力。
CAR-T療法受矚目，也出現一些機構鋌而走險蹭熱度，違規誘導患者付費30萬元打無試驗批件的“山寨抗癌針”。
南都此前曾起底相關亂象。2021年10月，肝癌患者小寶（化名）曾向南都記者報料稱，上海一家山寨醫療機構誘導患者付費30萬元打一款名稱和內容都與CAR-T相似的“GAL-T”抗癌針，并宣稱有效率八成以上，項目宣稱是“中國醫學科學院投資的北京中外腫瘤研究所，為國家投資項目”。
同年，南都記者實地走訪調查發現，在這家名為“中外（北京）腫瘤醫學研究院上海分院”的機構，患者本人不需要在場或抽血，即可通過該機構評估并付費參與試驗，外來人員進入該機構實驗室不需要消殺，實驗室內細胞培養液更是隨意堆放。同時，在國家有關監管部門的官方平臺上，涉事機構及其聲稱的“GAL-T”療法均無試驗公示，也查無試驗批件。多名醫學界人士向南都記者明確表示，正規的臨床試驗不會收取患者費用。
南都報道刊發后，南都記者從國家有關監管部門獲悉，上海市虹口區衛健委和虹口區市場監督管理局對涉事機構開展聯合調查，經查，該機構無醫療資質而開展醫療行為，涉嫌非法經營。浦東新區市場監督管理局表示，“中外腫瘤醫學研究院”為虛擬注冊，擬將之列入經營異常名錄。
2021年12月8日，上海市虹口區衛健委監督所負責人向南都記者表示，經過對“山寨抗癌針”涉事機構開展調查發現，中外（北京）腫瘤醫學研究院上海分院所在地址，實際持營業執照的是上海鳴大生物科技有限公司，后者涉嫌無證行醫，已被立案調查。
在避開山寨醫療機構的騙局后，2022年下半年，小寶幾經聯系下參與了北京一家三甲醫院開展的CAR-T療法正規臨床試驗，目前他的試驗情況穩定。
小寶很感謝國家的醫保談判，令肝癌的一線靶向藥比如侖伐替尼的價格大幅降低，“之前要三千多元一盒的藥，現在如果報銷只要100多元?！?/p>
他告訴南都記者，這次進入初審名單的瑞基奧侖賽注射液主要用于血液類的癌癥治療，但他也為此感到高興，“這對癌癥患者來說是大事，推動醫療發展的每一點進步，都是一件頂大的好事”。
已累計將250種藥品通過談判新增進醫保
國家醫保談判為患者減輕了醫療費用的負擔。根據國家醫保局2022年6月發布的《2021年全國醫療保障事業發展統計公報》，自2018年國家醫保局成立以來，連續4次開展醫保藥品目錄準入談判，累計將250種藥品通過談判新增進入目錄，價格平均降幅超過50%。2021年，協議期內221種談判藥報銷1.4億人次。通過談判降價和醫保報銷，2021年年內累計為患者減負1494.9億元。
2021年12月，國家醫保局醫藥管理司相關負責人解讀當年國家醫保藥品目錄準入談判的工作安排稱，開展藥品談判，主要目的是充分發揮醫保部門戰略購買的作用，對納入談判范圍的藥品，以“全國醫保使用量”與企業磋商議價，統籌實現提升基金使用效率、減輕患者負擔的目標，用有限的醫保資金發揮最大的保障效能。
1月4日，針對瑞基奧侖賽注射液，四川成都一名負責血液藥品采購的醫藥從業人員告訴南都記者，該藥物還處在本次醫保談判的初審名單，“因為CAR-T不是普通藥品，是單人定制的治療方法，成本不好降低下來”，該藥品最終能否進入醫保名單，他認為還有待觀察。
2022年6月，山東省藥械集中采購平臺顯示，羅氏制藥公司的利司撲蘭口服溶液用散“每瓶含利司撲蘭60mg”掛網價為14500元。而在此之前，該藥物售價為63800元。在調整國家醫保目錄工作啟動前主動降價，羅氏制藥公司此舉也被外界認為，是為該藥物進國家醫保談判做準備。
有媒體報道稱，降價后該藥物的最低治療年費用15萬元，最大使用劑量患者（2歲及以上且體重20公斤以上）年治療費用低于45萬元。
然而，對于SMA患兒家庭而言，這仍然是不易承擔的數字。對此，潘慶雄告訴南都記者，許多SMA患兒家長也期待利司撲蘭口服溶液用散能夠進入國家醫保目錄，“有些孩子脊柱側彎扭曲嚴重不便鞘內注射，口服用藥方便一些，我們希望多一種選擇”。
“談判最終能否成功取決于醫保方和企業方的底線是否存在交集?！鼻笆鰢裔t保局醫藥管理司相關負責人曾表示，從實踐看，醫保方談判專家的職責是利用談判機制，引導企業報出其能夠接受的最低價格。也就是說，談判專家在基金能夠承受并且企業可以接受的范圍內，努力為老百姓爭取更為優惠的價格，這就是“靈魂砍價”的魅力和價值所在。
出品：南都即時
采寫：南都記者 張林菲 黃馳波 黃嘉豐